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基因治疗是将正常或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或对靶基ξ因进行精确修饰改造，从而从源头上治疗遗传病『、心血管疾↘病、神经退行性疾》病等难治性的重大疾病，如批准在美⊙国、欧洲上市的基因治疗药♂物——LUXTURNA（ 先天〓性黑蒙症）、ZOLGENSMA（脊髓∏性肌萎缩症）、ZYNTEGLO（输血依赖▲型β地中海贫血）等在ξ　难治性的遗传病治疗方面显示出独特优▓势。基因治疗是最具革命性的医疗技术之一，在重大疾病治疗方面显示出独特优势和广阔的应用前景，核心技术主要包括腺相关病毒基因治疗、基因编辑技术、慢病毒基因治疗、溶瘤病毒治疗、RNA干扰/MICRORNA治疗等。